미국 식품의약국(FDA)이 척수성 근위축증(SMA) 유전자치료제 졸겐스마 투여 후 발생한 종양 보고를 조사하고 있다고 11월 6일 밝혔다. FDA는 규제 조치가 필요한지 검토 중이라고 설명했다. 다만 졸겐스마와 같은 성분 계열의 이트비스마 모두 허가된 용도로 사용할 때 치료 이익이 잠재적 위험보다 크다는 기존 평가는 유지했다. 조사 발표는 곧바로 판매 중단이나 허가 취소를 뜻하지 않는다.
일부 사례에서 치료 전달체와 관련된 변화 확인
FDA는 졸겐스마 투여 후 GLI1 유전자와 관련된 종양 사례 3건을 확인했다. 이 가운데 2건은 종양 조직을 분석해 치료제의 바이러스 전달체 DNA가 환자 유전체에 들어간 흔적을 확인했으며, 나머지 한 사례의 작동 과정은 조사 중이라고 밝혔다. 이는 단순히 치료 뒤 종양이 나타났다는 보고와 구분되는 분석 결과다.
제약사 노바티스는 2019년 첫 허가 이후 졸겐스마를 투여받은 환자의 종양 보고를 모두 9건 접수했다고 로이터에 밝혔다. 회사가 공개한 전체 보고 건수와 FDA가 GLI1 관련 변화로 설명한 사례 수는 집계 범위가 다르다. 보고 건수를 치료제 때문에 발생한 암 환자 수로 그대로 읽어서는 안 된다.
같은 전달체 쓰는 이트비스마도 검토
졸겐스마는 미국에서 2세 미만 SMA 환자에게 정맥으로 투여하는 치료제다. FDA는 같은 전달체와 유전자 구성을 사용하는 이트비스마에도 종양 위험 평가가 적용된다고 설명했다. FDA 발표 시점까지 이트비스마 투여 후 종양 발생 보고는 없었다.
FDA는 현재 설명서와 장기 추적 연구가 새 안전성 정보에 충분히 대응하는지 검토하고, 치료를 받은 환자와 임상시험 참여자의 종양 발생 여부를 관찰해야 한다고 밝혔다. 이번 발표에는 전체 투여 환자 대비 발생률이나 환자별 위험을 계산할 자료가 제시되지 않았다. 치료를 받았거나 고려하는 가족은 개별 치료 계획과 추적 관찰에 관한 질문을 담당 의료진에게 확인할 필요가 있다.
출처
- FDA Investigating Serious Risk of Malignancy Linked to Zolgensma Gene Therapy — U.S. Food and Drug Administration
- Two tumour cases in children linked to SMA drug, Novartis says — Reuters via PM360
- ZOLGENSMA — U.S. Food and Drug Administration
- Today — 2026-11-06 — Free Agentic Publication Digester
